現在、ムコリピドーシスでは、 酵素がライソゾームに移行できないことから、 酵素補充療法の適応が難しく、これらの問題を解決する新しい薬剤が求められています。
- 現在ムコリピドーシスに対する治療薬はありませんが、川崎医科大学の大友孝信先生が治療薬の開発に向けて基礎研究をしております。
- ポリ硫酸ペントサンナトリウム
これまでと違った作用機序から骨、 関節症状の改善を目的としてポリ硫酸ペントサンナトリウムを用いての臨床治験が進められています。 - 遺伝子治療
海外では、遺伝子治療の開発が進められています。
ムコリピドーシス・シアリドーシス患者家族の会
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